Схвалено перший препарат для лікування хвороби Санфіліппо типу А, яку іноді називають дитячим Альцгеймером
У четвер Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) схвалило нову генну терапію для лікування синдрому Санфіліппо типу А — надзвичайно рідкісного захворювання, яке іноді називають дитячим Альцгеймером.
Терапія під назвою Fayuvi розроблена компанією Ultragenyx. Це перший препарат, спеціально схвалений для лікування синдрому Санфіліппо. Компанія Ultragenyx поки що не оголосила ціну.
«Важко переоцінити, що це схвалення означатиме для всіх, хто живе з цією жахливою хворобою, спостерігаючи, як їхні діти страждають і рано помирають, а також з усіма іншими наслідками, які це тягне за собою», — сказала Кара О’Нілл, головний науковий директор фонду Cure Sanfilippo Foundation, в інтерв’ю цього тижня. «Це, нарешті, означатиме, що коли пацієнти та сім’ї отримують цей шокуючий діагноз, їм більше не казатимуть: «Забирайте дітей додому та любіть їх». Їм нададуть надію та план дій для лікування».
Sourse: abcnews.go.com