Пізні випробування показали покращення рухових навичок у молодих пацієнтів
Компанія Scholar Rock отримала схвалення від Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) для першої терапії, спрямованої на втрату м’язової маси при спінальній м’язовій атрофії (СМА). Це дає надію, що пацієнти з цим рідкісним неврологічним розладом матимуть кращі шанси на самостійне пересування та ходьбу.
FDA схвалило препарат Ісембілд (Isembyld) для використання у дорослих та дітей віком від 2 років, які вже отримують терапію, спрямовану на ген SMN2 – ключовий для нейронів, що контролюють рух. Пізнє клінічне випробування показало, що у поєднанні з препаратом, що цілиться на SMN2, Ісембілд спричинив покращення рухових навичок у молодих пацієнтів через рік, тоді як у групі плацебо спостерігався спад. Ця різниця була статистично значущою.
«Сьогоднішнє схвалення FDA препарату Ісембілд є визначальним моментом для спільноти СМА», — заявив генеральний директор Scholar Rock Девід Халлал у прес-релізі. «Після десятиліть невдалих зусиль усієї індустрії розкрити потенціал інгібування міостатину, Scholar Rock досягла терапевтичного прориву».
Sourse: abcnews.go.com