FDA схвалило нову генну терапію для синдрому Санфіліппо

Схвалено перший препарат для лікування хвороби Санфіліппо типу А, яку іноді називають дитячим Альцгеймером Еліза О’Нілл, яка має синдром Санфіліппо типу А, рідкісне генетичне захворювання, у травні 2016 року, незабаром після лікування генною терапією. Джерело: Cure Sanfilippo Foundation У четвер…








