Компанія UniQure незабаром представить результати чотирирічного клінічного випробування своєї генної терапії AMT-130 для лікування хвороби Гантінгтона. Очікується, що остаточні дані будуть опубліковані до кінця вересня.
Рік тому компанія вже звітувала про трирічні результати. Вони показали, що висока доза препарату AMT-130, введена 12 пацієнтам, сповільнила прогресування хвороби Гантінгтона на 75% порівняно з аналогічною групою учасників з незалежного дослідження природного перебігу захворювання.
Компанія вже подала заявки на реєстрацію препарату регуляторним органам США та Великої Британії.
Sourse: abcnews.go.com