Пацієнти, які сподівалися на розширений доступ до ліків, опинилися в безвиході
Коли Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) минулого місяця схвалило новий препарат для лікування раку підшлункової залози під назвою “Расонке”, дослідники та захисники прав пацієнтів святкували. А от Келсі Солано відчула тривогу. «Лише тому, що програма розширеного доступу негайно закрилася», — згадує Солано. Ця програма, яку проводить виробник препарату Revolution Medicines, була створена для надання доступу до ліків до їх схвалення регуляторами. Саме через цю програму Солано, медсестра інтенсивної терапії зі штату Вашингтон, сподівалася отримати препарат для свого чоловіка Хуана, який хворіє на метастатичний рак підшлункової залози. Солано якраз проходила процедуру оформлення документів для цієї програми. Потім сталося схвалення. Для неї та інших сімей, які вже розраховували на розширений доступ, швидке отримання препарату, який, як показали дослідження, майже подвоїв медіанну загальну виживаність пацієнтів, раптом стало значно складнішим. Звісно, схвалення препаратів зазвичай покращує доступ до ліків, які раніше були доступні лише в рамках обмежених програм або клінічних випробувань. Але для пацієнтів, які проходять процес отримання розширеного доступу — часто званого «використанням з милосердя» — це може перетворити, здавалося б, простий процес на справжній лабіринт. Проблема, як розповіли STAT Солано та експерти з онкології, полягає в тому, що схвалення регуляторами призводять до закриття програм раннього доступу, тоді як покриття комерційним страхуванням часто стає доступним лише через тижні або місяці, поки страхові компанії проходять технічні етапи, необхідні для початку покриття нового медикаменту. Це час, якого Солано та багато онкологічних пацієнтів просто не мають. Особливо це стосується раку підшлункової залози — одного з найсмертоносніших та найагресивніших видів раку.
«На жаль, ми чули від деяких пацієнтів, які опинилися в цій перехідній фазі», — сказала Джулі Флешман, президент і генеральний директор Pancreatic Cancer Action Network (PanCAN). «Це люди, які перебувають у списку очікування на програму розширеного доступу і ще не отримали схвалення, або будь-хто новий, хто хоче отримати препарат». Артуро Лоайза-Бонілья, співзасновник компанії Massive Bio, що займається розробкою онкологічних препаратів, та онколог-гематолог у St. Luke’s University Health Network у Пенсильванії, нещодавно зіткнувся з відмовою Medicare покрити препарат для пацієнта. Пацієнт отримав лист із відмовою, де зазначалося, що препарат «не зареєстрований належним чином в Управлінні з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів і не відповідає регуляторним вимогам, що роблять його препаратом, прийнятним за програмою Part D. Тому медикамент не покривається вашим планом медичного страхування Part D». «Обґрунтування було неклінічним. Я був вражений, що це? Це просто не має сенсу», — сказав Лоайза-Бонілья. Він був шокований і опублікував знімок екрана листа в соціальній мережі X. Незабаром після цього, як він розповів STAT, менеджер аптечних пільг для його пацієнта, OptumRx, зателефонував і повідомив, що тепер може покрити «Расонке»; попередній запит його пацієнта було схвалено. Інші пацієнти в подібних ситуаціях у St. Luke’s ще не отримали відповіді від своїх страхових постачальників, зазначив Лоайза-Бонілья. «Тож вони тягнуть час», — сказав він. У Хуана Солано діагностували рак підшлункової залози 3 стадії в січні 2025 року. Пухлина розташовувалася в тілі підшлункової залози, що вимагало складної операції, відомої як процедура Appleby. Операція часто є найкращим варіантом для пацієнтів з раком підшлункової залози, якщо її можна провести, і його медичній команді вдалося видалити рак. «Він пережив її. Почувався дуже добре. Завершив курс FOLFIRINOX», — розповіла Келсі Солано, маючи на увазі курс хіміотерапії, який часто використовується як первинне лікування раку підшлункової залози. «Ми думали, що він був вільний від хвороби в листопаді 2025 року. Менш ніж за два місяці ми знову зіткнулися зі стадією 4». Хуан повернувся до лікування і почав брати участь у клінічному випробуванні в Fred Hutchinson Cancer Center у Сіетлі, за майже чотири години їзди від Паско, штат Вашингтон, де живе подружжя. Випробування, що тестувало експериментальний препарат від BridgeBio Oncology Therapeutics, сповільнило розвиток раку, але згодом він все одно прогресував. Пухлини, які вразили печінку, жовчну протоку та очеревину чоловіка, врешті-решт значно збільшилися. Наприкінці минулого місяця, коли Хуан вийшов з випробування, здавалося, що поява «Расонке» стала на час. Келсі Солано бачила неймовірні результати препарату. «Справжня надія», — сказала вона. Це був єдиний значний прорив у лікуванні раку підшлункової залози за понад чотири десятиліття.
Вона та її чоловік були в процесі завершення оформлення документів для приєднання до програми раннього доступу до препарату від Revolution. Хуану лише потрібно було пройти переливання крові, щоб відповідати деяким клінічним вимогам. «Його запит вважався терміновим, оскільки його клінічний стан почав стрімко змінюватися», — розповіла Келсі Солано. «Ми були в лікарні, робили переливання крові, і тут сталося схвалення FDA. Я знала, що це буде проблематично». Оскільки їй довелося отримувати препарат через комерційний шлях, вона негайно звернулася до свого страхового постачальника, Aetna, а також до медичних команд Хуана та аптек за допомогою. «Це був виснажливий процес телефонних дзвінків і перешкод. Шістдесят один дзвінок за 48 годин», — розповіла вона STAT. «Намагаючись з’ясувати, що потрібно зробити, і з ким мені потрібно поговорити, щоб знайти шлях, яким мій чоловік зможе отримати ліки». Revolution Medicines має програму підтримки, яка називається (ON)PATH, для допомоги пацієнтам під час переходу до комерційного доступу після схвалення, повідомив Ентоні Манчіні, директор з комерціалізації компанії. Вона також була розроблена, щоб допомогти пацієнтам отримати безкоштовний доступ до препарату, якщо вони не мають страховки або мають недостатнє страхування, а також допомогти пацієнтам, які можуть зіткнутися з іншими перешкодами. Але коли Келсі Солано зателефонувала, щоб запитати про доступ до «Расонке» через програму, їй повідомили, що вона доступна лише в тому випадку, якщо вона має запит на попереднє авторизацію, який перебуває на розгляді через страхову компанію. Aetna повідомила їй, що не може створити такий запит, оскільки препарат ще не був доданий до їхньої системи. Солано сказала, що всі, з ким вона розмовляла, намагалися їй допомогти. Просто не могли. Система не давала їм вибору. «Хоча медикамент схвалений FDA, схвалення FDA не гарантує покриття за страховим планом члена», — йдеться в електронному листі, надісланому Aetna Солано. «Перевірки зазвичай проводяться регулярно, і може пройти кілька місяців, перш ніж новосхвалений препарат буде включений до покриття. Наразі у нас немає приблизних термінів, коли цей медикамент буде розглянутий для покриття». Це поставило Солано в безвихідне становище. Заявлена ціна «Расонке», також відомого як дараксонассіб, становить майже 40 000 доларів на місяць, що занадто багато для неї, щоб заплатити одразу. Але вона могла б купити принаймні семиденний запас. Вона зателефонувала до свого банку, щоб збільшити ліміт кредитної картки. «Співробітник запитав, чи не є я жертвою шахрайства? Ми просто хочемо переконатися, що це законно. Я сказала: „Так“», — розповіла вона. Її 8-річна донька заснувала некомерційну організацію і зібрала понад 13 000 доларів на дослідження раку підшлункової залози. Вона запитала Солано, чи можуть вони використати ці гроші для оплати «Расонке». «Було важко пояснити, чому я не можу просто взяти ці гроші», — сказала Солано. «Я сказала: „Ми — законна некомерційна організація, і у нас є рада директорів, і ми не можемо передати гроші татові“». CVS Health, яка володіє Aetna, повідомила STAT в електронному листі, що зовнішній комітет «розгляне дараксонассіб для офіційного включення до списку препаратів. До цього моменту пацієнти, які відповідають вимогам, можуть подати запит на покриття через наш процес винятків з формуляра». Представник CVS Health повідомив STAT, що компанія схвалювала покриття лікування протягом кількох годин після отримання всієї необхідної документації від лікарів членів, і додав, що компанія не може коментувати конкретний випадок члена без підписаної згоди на розголошення приватної інформації. Revolution’s Mancini зазначив, що (ON)PATH має механізм допомоги пацієнтам, які перебувають у цій ситуації. «Ми створили (ON)PATH як комплексну програму надання послуг пацієнтам. У нас є як офісні співробітники, так і виїзні фахівці, які допомагають у цьому. Медсестри, медичні працівники та офісний персонал допомагають пацієнтам пройти період запуску якомога плавніше», — сказав Манчіні. «Останнє, чого ми б хотіли, — це бачити, як пацієнт проходить через це. Ми прагнемо забезпечити, щоб у пацієнта не було перерви в лікуванні». Кілька експертів розповіли STAT, що пацієнтам часто важко отримати доступ до онкологічних препаратів одразу після їх виходу на ринок. Після схвалення новому препарату має бути присвоєний національний код препарату (NDC) та завантажений до баз даних препаратів. Ці оновлені бази даних потім використовуються платіжними та аптечними системами, щоб страхові компанії могли прийняти рішення про покриття препарату, а претензії почати оброблятися. Все це може зайняти час, іноді кілька тижнів. «Логічно, що існує певний процес, за яким після схвалення препарату страхові компанії потребують часу для його перегляду та аналізу. Інтелектуально я це розумію. Але у випадку смертельно небезпечного захворювання та препарату, який демонструє перспективу, цей часовий період має бути прискорений», — сказала Флешман з PanCAN. Флешман вважає, що представники громадських організацій, які займаються онкологічними захворюваннями, та політики повинні знайти шляхи вирішення цієї проблеми. «Потрібна велика робота на рівні політики, щоб забезпечити, що цей процес буде більш гладким для пацієнтів», — сказала вона. Лоайза-Бонілья з Massive Bio вважає, що страхові компанії мали бути краще підготовлені у випадку з «Расонке». Він зазначив, що в червні, задовго до схвалення препарату, дані клінічних випробувань, представлені на щорічній зустрічі Американського товариства клінічної онкології (ASCO), принесли йому загальнонаціональну популярність. «Коли вони побачили овації на пленарному засіданні ASCO в червні, вони мали б сказати: „Ну, це буде схвалено, нам слід вже мати це в системі“. Пацієнти знаходяться в небезпеці. Має бути обов’язкова кількість днів, перш ніж вони оновлять систему і зроблять її доступною», — зазначив він. Келсі Солано отримала сім пігулок «Расонке» минулого вівторка за ціною 9 286,67 доларів. Хуан не отримував лікування близько тижня. Сторінка GoFundMe також була нещодавно оновлена з проханням про допомогу для придбання препарату. Після того, як STAT поспілкувався з Revolution Medicines, і Солано попросила про перегляд її справи, їй зателефонував представник (ON)PATH, повідомивши, що виконавча рада розглянула її випадок, і що її чоловік може отримати 30-денний запас «Расонке» від виробника. Aetna також зв’язалася з Солано і повідомила їй, що її план покриє препарат протягом одного року. «Я в шоці», — сказала Солано STAT після розмов. Перші кілька днів, коли Хуан приймав «Расонке», Келсі Солано повідомила STAT, що значних змін у його стані не було. На третій день біль, який він відчував останні півтора року — він оцінював його на шість балів за шкалою від одного до десяти — раптово зник. «Я зателефонувала команді паліативної допомоги і сказала, що мене турбує те, що він приймав багато знеболюючих останні півтора року, я боюся, що він відчує синдром відміни», — сказала вона. «Він каже мені: „У мене немає болю“. Що дивно». Але протягом вихідних Хуан знову опинився в лікарні. «У нього тромбоз портальної вени та печінкова енцефалопатія», — повідомила Солано STAT. Це небезпечне для життя ускладнення, пов’язане з печінкою. «Расонке» — це їхня остання надія, сказала вона. «Або він спрацює і допоможе, або він не виживе». Вона сподівалася, що препарат не тільки дасть йому більше часу, але й покращить якість життя, якщо він спрацює і він одужає. «І мати трохи більше його. Повернути його трохи. Він — тріатлоніст. Або був ним. Раніше займався велоспортом, гірським велосипедом, і мав більше енергії, ніж будь-хто в домі», — сказала вона. «Я знаю, що це не ліки, але медіанна виживаність становить 13,2 місяці. Це багато значущого часу».
Sourse: abcnews.go.com