Компанія Ultragenyx повідомила в середу, що її експериментальна терапія синдрому Ангельмана — рідкісного захворювання, яке спричиняє серйозні інтелектуальні порушення та затримки розвитку — не показала жодних переваг порівняно з плацебо у великому дослідженні фази 3.
Препарат GTX-102 демонстрував потужні результати в ранніх випробуваннях, що давало надію сім’ям, чиї рідні страждають від цього руйнівного стану. Багато захисників прав пацієнтів з іншими неврологічними захворюваннями також сподівалися, що цей препарат стане першим із багатьох ліків, які поліпшать когнітивні функції, комунікацію та інші аспекти життя пацієнтів з інтелектуальними порушеннями.
Ця новина стала значним ударом і для бізнесу Ultragenyx. Хоча компанія має кілька схвалених препаратів, вони призначені для переважно надзвичайно рідкісних захворювань, і інвестори покладали великі надії на препарат від синдрому Ангельмана як на шлях до прибутковості компанії.
Sourse: abcnews.go.com