Незважаючи на невдачу Ultragenyx, інші компанії продовжують розробку антизміслових препаратів
Невдача експериментального препарату для лікування синдрому Ангельмана — рідкісного генетичного захворювання, що спричиняє серйозні затримки розвитку — стала значним ударом для пацієнтів та компанії Ultragenyx, розробника ліків. Результати пізнього етапу клінічних випробувань були оголошені цього тижня.
Проте експерти застерігають від передчасних висновків, зазначаючи, що подібні експериментальні препарати все ще можуть досягти успіху. Це може відкрити шлях для генної терапії інших неврологічних станів, потенційно відновлюючи когнітивні здібності, комунікацію та інші навички у пацієнтів з інтелектуальними порушеннями.
«Я не думаю, що це якось впливає на інші триваючі випробування», — зазначив Марк Зілка, дослідник синдрому Ангельмана з Університету Північної Кароліни. «Не можна стверджувати, що через невдачу одного випробування [цей метод є неефективним]».
Sourse: abcnews.go.com