FDA зняла жорсткі обмеження на клозапін, один із найважливіших препаратів у психіатрії. Понад 30 років для призначення цього засобу від шизофренії пацієнти мусили проходити через складну систему моніторингу, яка включала регулярні аналізи крові. Це обмежувало доступ до життєво важливого лікування для багатьох, особливо для дітей.
Клозапін вважається найефективнішим антипсихотиком для пацієнтів із шизофренією, чия хвороба не піддається іншим методам лікування. Він єдиний препарат, схвалений для лікування резистентної шизофренії, а також доведено, що він знижує ризик самогубства та асоціюється з нижчою смертністю порівняно з альтернативами. У складних випадках, коли нічого іншого не допомагає, клозапін може повернути людину до нормального життя. Автор статті, психіатр, бачив це на власні очі, коли молоді люди, які страждали від безперервного психозу, поверталися до своїх родин протягом кількох днів після початку лікування цим препаратом.
Незважаючи на доведену ефективність, клозапін залишається одним із найменш використовуваних препаратів. У Сполучених Штатах його отримує лише близько 4% пацієнтів із шизофренією, хоча третина могла б отримати користь. У випадках шизофренії, що почалася в дитинстві, цей показник, ймовірно, ще нижчий, оскільки такі форми хвороби часто є більш резистентними до лікування. Це означає, що перевірений, рятівний і часом відновлюючий життя метод лікування, який переважно існує в американській медицині, часто не використовується.
Донедавна, щоб призначити клозапін, лікар мусив зареєструватися в системі моніторингу FDA. Пацієнти здавали кров щотижня на початку лікування, і кожен результат мав бути внесений до національної бази даних, перш ніж аптека могла видати наступну дозу. Мета — виявити невелику кількість пацієнтів, у яких клозапін може різко зменшити кількість лейкоцитів, що борються з інфекціями.
Ця система, яка, можливо, була запроваджена з обережності, насправді перешкоджала доступу до препарату для тих, хто його потребував. Саме цю програму FDA нещодавно скасувала, можливо, під впливом зусиль з адвокації, зокрема з боку батьків.
Однак глибинним бар’єром був страх. Клозапін має грізну репутацію: аналізи крові, довгий список побічних ефектів, рідкісна, але реальна небезпека. Це лякало клініцистів, які просто не хотіли ризикувати. FDA може скасувати реєстрацію, але не може усунути страх.
Це особливо актуально при роботі з дітьми, де нейтропенія (зниження рівня нейтрофілів) трапляється частіше, ніж у дорослих. Автор бачив, як досвідчені та дбайливі лікарі роками уникали клозапіну, вдаючись до четвертого чи п’ятого менш ефективного препарату, а не до того, який, найімовірніше, спрацює, оскільки уникати його здавалося безпечнішим. Нещодавно автор не зміг знайти жодного дитячого психіатра в чотирьох академічних центрах, який би погодився розпочати лікування клозапіном дитини з шизофренією, що почалася в дитинстві.
Коли автор вперше почав використовувати клозапін, він теж боявся. Але згодом стало очевидно, що це не надто складний у застосуванні препарат. Так, побічні ефекти потребують ретельного моніторингу, але переваги просто переважали ризик. І коли автор почав бачити результати, страх швидко зник.
Зрештою, в інших галузях медицини ми лікуємо дітей багатьма ризикованими препаратами (наприклад, хіміотерапевтичними засобами), оскільки знаємо, що вони є рятівними при цих захворюваннях. До клозапіну слід ставитися так само, коли йдеться про шизофренію.
З досвіду автора, батьки рідко були проблемою. Вони розуміли, були відчайдушні, часто вже подолали власний страх і були попереду кривої. Зазвичай вони вже чули і читали про клозапін і були готові підтримати лікування, як тільки лікарі будуть готові, частково тому, що пробували все, і нічого не допомогло. Автор колись казав, бачачи результати в Національному інституті психічного здоров’я: “Якби у моєї родини був діагностований шизофренія, я б хотів, щоб їм призначили клозапін ще вчора”.
Ціна нашого уникнення клозапіну невидима, але величезна: люди залишаються хворими, життя закінчуються передчасно через брак препарату, який вже є на полиці.
Автор не хоче применшувати побічні ефекти клозапіну. Ризики дуже реальні. Його колеги стикалися з ними в NIMH час від часу. Вони досліджували, як часто це трапляється у дітей, і хто найбільш схильний до ризику. Проблема зосереджена в перші місяці лікування і ніколи не досягає нуля.
Але вони знайшли шляхи: вони показали, наприклад, що додавання літію може підвищити кількість нейтрофілів настільки, щоб безпечно продовжувати прийом клозапіну, і опублікували це. Інші побічні ефекти також можна контролювати, і існує багато літератури, зокрема від їхньої групи, про те, як це робити у дітей. Насправді, з публікаціями, вони почали помічати дещо нове: деякі діти, направлені на дослідження, вже приймали клозапін, чого раніше ніколи не бачили.
Ті, хто тісно працював з клозапіном, роками стверджували, що його моніторинг є надмірним порівняно з доказовими даними; що жорсткий, уніфікований графік, майже незмінний протягом десятиліть, ставився до кожного пацієнта так, ніби небезпека була постійною та однаковою, тоді як насправді вона була зосереджена в ранні місяці, передбачувана і, в більшості випадків, керована. Рішення FDA, в цьому сенсі, є не стільки зміною курсу, скільки давно назрілим визнанням того, що говорили люди, які були найближчими до препарату.
Варто зазначити, що FDA все ще рекомендує аналізи крові; вона просто припинила їх примусове призначення. Це позитивна зміна, яка означає, що відповідальність, яка раніше лежала в федеральному реєстрі, тепер переходить туди, де, ймовірно, завжди повинна була бути: у судження клініциста та поінформований вибір пацієнта.
Це справжня можливість у цьому рішенні та справжній тест. Скасування програми не є дозволом бути недбалим; це запрошення бути мудрим та краще поінформованим.
В ідеалі, це дозволить лікарям швидше призначати клозапін тим, хто, найімовірніше, отримає від нього користь, включно з молодими пацієнтами. Найгірший результат — втратити бюрократичний бар’єр і продовжувати уникати препарату, але тепер вже без приводу.
І, можливо, це справжня надія автора, спонукає нас до більш раннього призначення клозапіну, а не лише як останнього засобу. Колегам, які піклуються про наймолодших і найхворіших пацієнтів, автор каже якомога прямолінійніше: не дозволяйте страху приймати це рішення за вас. Ми три десятиліття ставилися до клозапіну як до дверей, які відчиняєш лише після того, як усі інші невдалі. Наука ніколи не виправдовувала такого тривалого очікування. Уряд тепер усунув одну з наших відмовок. Чи скористаємося ми цим моментом, щоб насправді допомогти пацієнтам, які цього потребують, чи просто знайдемо нову причину відвернутися, залежить від нас. Так було завжди.
Sourse: abcnews.go.com